Один из таких примеров — препарат CTX310, который исследуют для снижения уровня холестерина и триглицеридов в крови. С помощью CRISPR-Cas9 в клетках печени отключают ген ANGPTL3, влияющий на обмен липидов. В результате снижаются уровни липопротеинов низкой плотности и триглицеридов в крови. При этом, как объяснила генетик, редактировать все клетки печени для получения эффекта не требуется. «Достаточно изменить часть гепатоцитов (клеток печени), чтобы общий уровень белка ANGPTL3 в крови снизился. При этом клетки, которые не были отредактированы, остаются генетически неизменёнными и продолжают вырабатывать ANGPTL3», — пояснила Кушнаренко. По словам специалиста, редактирование генома уже применяется для лечения некоторых гемоглобинопатий. Кроме того, этот подход исследуют для лечения транстиретинового амилоидоза, гиперхолестеринемии и наследственных форм слепоты. «В онкологии CRISPR используется для создания более эффективных иммунных клеток, способных бороться с опухолями», — добавила эксперт. Тем не менее полностью переписать геном взрослого человека, чтобы избавить его от заболеваний, пока невозможно. «Что касается изменения генома всего организма, на сегодняшний день это недостижимо и не считается допустимым. Полное редактирование генома всех клеток тела — не текущая медицинская реальность, а скорее научная и этическая граница, которую пока не переходят», — заключила генетик. Ранее ведущий специалист лаборатории «Гемотест», генетик Наталья Захаржевскаярассказала, что в большинстве случаев мигрень возникает из-за сочетания множества генетических особенностей и внешних факторов.